Tratamentul bolilor genetice cu celulele stem
Această abordare a fost deja testată în experimente pe șoareci, dar posibilitatea utilizării acesteia până în prezent pentru tratamentul bolilor umane a rămas nedovedită.
Cercetatorii din munca lor au folosit celulele pielii si parului pentru mai multi pacienti care sufera de anemie Fanconi. Aparat genetic al celulelor cercetatori corectat folosind metode genetice bazate pe introducerea in celule virusuri inofensive care aduc in celula infectată, și „dreptul“ de o copie a genei deteriorate. După aceasta, cu ajutorul unor astfel de vectori virali, oamenii de știință au transferat celulele corectate la starea celulelor stem pluripotente.
O comparație a celulelor astfel obținute a arătat că ele nu pot fi diferențiate nu numai de celule stem "artificiale" derivate din celule umane sănătoase, ci și din celule stem embrionare.
În același timp, oamenii de știință au fost capabili sa demonstreze ca celulele pluripotente derivate din celule bolnave se pot diferenția cu ușurință și de a transforma în celule progenitoare hematopoietice pentru diferite tipuri de celule sanguine, care nu pot fi produse în corpul pacienților într-un mod natural din cauza eșecului în măduva osoasă.
Astfel, oamenii de știință au reușit să demonstreze posibilitatea utilizării unei combinații de metode genetice și a celulelor stem pentru a trata o boală genetică care nu poate fi tratată cu medicamente convenționale.
„În ciuda faptului că nu un singur pacient încă nu am vindecat, am primit sănătos“ a făcut-om „celule stem in teorie pot fi transplantate la pacienți umani pentru a trata boala“, - a spus Belmonte.